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    麻省總醫院ALS三藥臨床試驗進行中,有望改變漸凍癥治療格局

    【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】  2021-01-29  作者:厚樸方舟  

    因“冰桶挑戰”而被大眾知曉的漸凍癥,又被稱為肌萎縮性側索硬化癥(ALS)。漸凍癥是一種進行性神經退行性疾病,可導致大腦和脊髓中控制語音,吞咽和四肢運動的神經元死亡。全球估計有500,000人受到漸凍癥的困擾。漸凍癥患者在當前已獲批的漸凍癥藥物治療中的獲益有限,因此迫切需要可以改變這一致命性疾病進程的新治療方法。

    漸凍癥als

    圖源:攝圖網

    不久前美國FDA已經批準在麻省總醫院HEALEY ALS平臺試驗中開啟三種試驗性新藥(IND)治療方案,這是初次對肌萎縮性側索硬化癥進行此類試驗,試驗藥物包括:大環肽類C5補體抑制劑Zilucoplan,髓過氧化物酶(MPO)抑制劑Verdiperstat,CNM-Au8金納米晶體(一種支持細胞生物能的細胞內納米催化劑)。

    漸凍癥臨床試驗

    圖源:美國臨床試驗注冊中心

    麻省總醫院HEALEY ALS平臺試驗是一項多中心,多方案臨床試驗,用于評估治療漸凍癥的研究藥物的安全性和有效性。

    三個治療方案的主要和次要研究目標(時間范圍:24周)

    主要目的

    疾病進展:通過ALS功能評定量表修訂版(ALSFRS-R)衡量的疾病嚴重程度隨時間的變化。每種功能的評分從4(正常)到0(無能力),高總分為48,低總分為0。得分越高,表明患者身體功能越好。

    次要目的

    1. 呼吸功能:通過緩慢肺活量(SVC)測量的呼吸功能隨時間的變化

    2. 肌肉力量:使用手持式測功機(HHD)等距測量的肌肉力量隨時間的變化。

    3. 生存:組間發生率比較

    關于三種漸凍癥研究性藥物

    Zilucoplan

    Zilucoplan是一種研究性大環肽類補體C5新型抑制劑,目前正被開發用于治療全身型重癥肌無力(gMG),免疫介導的壞死性肌病(IMNM),肌萎縮性側索硬化(ALS)以及其他罕見的、基于組織的補體介導性疾病。

    Verdiperstat

    Verdiperstat是一種潛在開創的(first-in-class)、口服、腦滲透、不可逆的髓過氧化物酶(MPO)抑制劑。MPO是大腦病理性氧化應激和炎癥的關鍵驅動因子。在美國和歐盟,Verdiperstat均被授予了治療多系統萎縮(MSA)的孤兒藥資格。

    CNM-Au8

    CNM-Au8是一種新型的口服金納米晶體混懸劑,它可以支持細胞內產生能量的生物反應,并幫助清除細胞代謝的破壞性副產品。CNM-Au8作為一種新型研究藥物,被用于治療肌萎縮性側索硬化癥(ALS),帕金森氏病和多發性硬化癥(MS)的患者。臨床前研究表明,CNM-Au8能夠保護運動神經元免受嚴重損傷和死亡。美國FDA已于2019年7月授予CNM-Au8孤兒藥地位,用于治療ALS。

    漸凍癥試驗平臺

    美國麻省總醫院HEALEY ALS中心,圖源:麻省總醫院

    平臺試驗方法是開發治療方法的一種更有效的途徑。麻省總醫院HEALEY ALS平臺試驗將有望改變漸凍癥治療的格局。對于部分漸凍癥患者來說,去美國參加臨床試驗也可能是一條希望之路。目前這三種研究性藥物的臨床試驗仍在進行中。有意向參與該平臺試驗的漸凍癥患者和家屬,歡迎在線咨詢醫學顧問,了解更多臨床試驗相關信息和出國看病流程。


    參考來源:

    [1]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04414345?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=38

    [2]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436497?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=39

    [3]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436510?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=40

    [4]https://www.massgeneral.org/neurology/als/news/2020-01-22-Healey-ALS-platform-trial-may-proceed

    [5]https://alsnewstoday.com/cnm-au8/


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